Cystická fibróza: lieková terapia

Terapeutické ciele

• Zlepšenie symptomatológie
• Stabilizácia funkcie pľúc

Terapeutické odporúčania

Poznámka: Cystická fibróza terapie je založený na troch pilieroch výživový liek (pozri nižšie., športová medicína a fyzioterapia (pozri „Iné Terapia“Nižšie), ako aj farmakoterapiu. Farmakoterapia

• Farmakoterapia cystická fibróza (CF).
  • Sekretolytická terapia (skvapalnenie sekrétov:
    • Užívanie orálnych expektorancií (napr. N-acetylcysteín) a sekretolýzu rekombinantnou ľudskou DNAse (DNAse dornáza alfa: toto môže depolymerizovať DNA in vitro, a tým skvapalniť CF chrchel a zlepšenie jeho viskoelastických vlastností).
    • inhalácia hypertonického soľného roztoku riešenie; manitol (→.) voda a tak znižuje viskozitu).
    • Môžu sa kombinovať inhalované secretolytické terapie (napr. Hypertonický soľný roztok a dornáza alfa).
  • Anticholinergiká alebo betamimetiká (krátkodobo pôsobiace) na rozšírenie priedušiek.
  • glukokortikoidy (inhalačné steroidy (ICS)) pre chronické bronchitída [málo dôkazov].
  • Antibióza (antibiotikum terapie; V prípade potreby); navyše, monitoring kolonizácie bronchopulmonálnych baktérií chrchel vyšetrenia alebo výtery z hrdla, aby bola zabezpečená včasná liečba infekcie pseudomonas.
  • Udržať pľúca stabilná funkcia, dychový tréning s flutterovým ventilom by sa mal vykonávať niekoľkokrát denne.
  • Pre horné dýchacie cesty terapia, nosné zavlažovanie kortizón-obsahujúce nosné spreje sú použité.
• Farmakoterapia exokrinnej nedostatočnosti pankreasu:
  • Substitúcia pankreatickým enzýmom (približne 3,000 XNUMX IU lipáza/ g tuku).
  • Vysokokalorické, vysoko tučné strava (Pozri nižšie výživový liek).
  • Zásoba rozpustných v tukoch vitamíny (A, D, E, K) a voda-rozpustný vitamín B12.
  • elektrolyt vyvážiť - najmä kuchynská soľ, vápnik a železo doplnky.
  • Klystír na akút črevná obštrukcia („Črevná blokáda“).
• Farmakoterapia endokrinnej nedostatočnosti pankreasu:
  • Inzulínová terapia
• Personalizovaná terapia (terapie špecifické pre mutácie); tieto dopĺňajú, ale nenahrádzajú symptomatickú liečbu (pozri vyššie):
  • Ivakaftor - určené na vylepšenie chlorid preprava CFTR v bunková membránatj. na opätovné skomplikovanie hlienu; účinné iba pri mutácii G551D (približne 3% prípadov).
  • Lumakaftor, ktorý zvyšuje prenos proteínu CFTR s deletovaným Phe508 do bunková membrána; koná špeciálne proti delta F508 mutácii (40-50% prípadov) Poznámka: Od lumakaftor je silný induktor CYP3A, vedie to okrem iného k oslabeniu účinku hormonálnej antikoncepcie (hormonálne antikoncepcie).
  • Kombinácia korektora CFTR lumakaftor a CFTR potenciátor ivakaftor: prvá kauzálna terapia pre cystická fibróza pacienti s homozygotnou delta F508 mutáciou.
  • Európska komisia schválila predĺženie registrácie lieku lumacaftor /ivakaftor na použitie u detí s cystickou fibrózou vo veku od 6 do 11 rokov, ktoré majú dve kópie mutácie F508del (k januáru 2018).
  • Kaftrio (kombinácia ivakaftoru, tezakaftora elexakaftor); Indikácia: pacienti, ktorých cystická fibróza je spôsobená mutáciou F508del zdedenou od jedného alebo oboch rodičov. Ak zdedili túto mutáciu iba od jedného rodiča, mali by mať aj inú mutáciu nazývanú „mutácia minimálnej funkcie“ od druhého rodiča. Táto situácia sa týka približne 60% všetkých pacientov s cystickou fibrózou v Nemecku (schválenie Európskou agentúrou pre lieky (EMA) bolo udelené 21. augusta 2020). Pozrite si výsledky štúdie fázy III so 403 pacientmi s cystickou fibrózou (CF), ktorí boli heterozygotní pre mutáciu Phe508del a mali inú mutáciu: elexakaftor-tezakaftor-ivacaftor bol účinný u pacientov s CF s genotypmi minimálnej funkcie Phe508del, u ktorých boli predchádzajúce režimy modulátorov CFTR neúčinné.
• Agenti (pozri nižšie) pri komplikáciách v závislosti od konkrétnej indikácie.
• Pozri tiež časť „Ďalšia terapia“.

Ďalšie poznámky

• Gény variantu Mycobacterium abscesus rezistentného na viac liekov (atypické netuberkulózne mykobaktérie) čoraz viac komplikujú liečbu pacientov s cystickou fibrózou.
• Pätnásťročná pacientka s cystickou fibrózou prežila ťažkú ​​infekciu Mycobacterium absessus vďaka liečbe bakteriofágmi, z ktorých niektoré boli geneticky modifikované. Poznámka: Bakteriofágy (singulárny fág; starogrécky βακτήριον; baktérion „rod“ a φαγεῖν "jesť") - tiež krátko nazývané fágy - sú rôzne skupiny vírusy ktoré sa špecializujú na baktérie a archea ako hostiteľské bunky. Fágy sa môžu terapeuticky použiť na liečbu bakteriálnych infekcií, ktoré nereagujú na bežné antibiotiká.

Aktívne zložky (hlavná indikácia)

inhalácia

V prípade komplikácií