Produkty
Lumacaftor je komerčne dostupný v pevnej kombinácii s potenciátorom CFTR ivakaftor vo forme filmového filmu tablety (Orkambi). Liek bol schválený v EÚ a USA v roku 2015 a v mnohých krajinách v roku 2016.
Štruktúra a vlastnosti
Lumacaftor (C.24H18F2N2O5Mr = 452.4 g / mol) existuje ako biela prášok ktorá je v voda.
účinky
Lumacaftor (ATC R07AX30) zvyšuje konformačnú stabilitu F508del-CFTR (Cystická fibróza Transmembrane Conductance Regulator), čo vedie k zvýšenému transportu transportéra chloridov na povrch bunky. To zvyšuje koncentrácie proteínu v bunková membrána. Polčas rozpadu lumacaftoru je približne 26 hodín.
indikácia
Na liečbu pacientov s cystická fibróza s mutáciou F508del v -géne (homozygotné nosiče).
Dávkovanie
Podľa SPC. tablety sa užívajú ráno a večer (každých 12 hodín) s jedlom obsahujúcim tuky.
Kontraindikácie
Kompletné preventívne opatrenia nájdete na štítku s liekom.
interakcie
Lumacaftor je silný induktor CYP3A, ako aj inhibítor alebo induktor CYPXNUMXA P-glykoproteín a tak môže ovplyvňovať metabolizmus iných látok drogy.
Nepriaznivé účinky
Medzi najčastejšie potenciálne nepriaznivé účinky fixnej kombinácie patria:
- Poruchy dýchania (dyspnoe), nazofaryngitída, horné dýchacie cesty infekcie.
- Nevoľnosť, hnačka, nadúvanie.
- únava
- Kožná vyrážka
