Terapeutické proteíny

Produkty

liečebný proteíny sa zvyčajne podávajú vo forme injekčných a infúznych prípravkov a musia sa uchovávať v chladničke. Prvý schválený rekombinantný proteín bol ľudský inzulín v roku 1982. Niektoré proteínysú napríklad dostupné aj v tabletách, kapsulách a prášok forme a môžu byť skladované pri izbovej teplote, ako napr laktázy na liečbu laktózu neznášanlivosť a iné tráviace enzýmy.

Štruktúra a vlastnosti

Proteíny sú makromolekuly s vysokou molekulovou hmotnosťou hmota, zložený hlavne z aminokyseliny. Tvoria ich výlučne živé organizmy v prírode a sú jednou zo základných zložiek všetkého života na Zemi (biomolekuly). Prírodné bielkoviny pozostávajú z 22 rôznych aminokyseliny, z ktorých každá obsahuje v molekule ako aminoskupinu, tak aj karboxylovú kyselinu. Každá aminokyselina sa môže viazať s dvoma ďalšími prostredníctvom peptidových väzieb (amidy, -CO-NH-). Vytvárajú sa dlhé reťazce. Takáto postupnosť sa nazýva postupnosť. Retiazky sa usporiadajú do trojrozmerného tvaru. Kratšie reťaze s menej ako 50 aminokyseliny sa nazývajú peptidy. Bielkoviny patria do skupiny biologickými. Spočiatku boli izolované ako drogy z prírodných zdrojov, ako sú orgány. Od vývoja technológie rekombinantnej DNA v 1970. rokoch sa môžu vyrábať pomocou biotechnologických metód. Dnes sa dajú vyrobiť aj umelé alebo modifikované proteíny so zmenenými farmakologickými a farmakokinetickými vlastnosťami. Geneticky modifikované baktérieNa výrobu sa používajú okrem iného huby a bunky živočíšneho alebo ľudského pôvodu. Do procesu sa tiež vkladajú ďalšie štruktúrne prvky, ako sú polyetylénglykoly (PEG). Mnoho bielkovín obsahuje zvyšky cukru. Glykozylácia nastáva až po translácii v Golgiho aparáte a endoplazmatickom retikulu a môže byť potrebná pre terapeutickú aktivitu. Je potrebné poznamenať, že proteíny z bakteriálnych expresných systémov, ako sú napríklad glykozylované.

účinky

Dôležitou klasickou aplikáciou terapeutických proteínov je substitučná terapia. The drogy sa do tela pridávajú na kompenzáciu nedostatočnej tvorby alebo absencie prírodného proteínu. Monoklonálne protilátky sú charakterizované špecifickou a vysokoafinitnou väzbou na molekulárny cieľ. Bežný mechanizmus akcie je inaktivácia cieľovej látky. protilátky môže tiež indukovať prenos signálu alebo deštrukciu buniek. Enzýmy sú biokatalyzátory, ktoré uľahčujú rozklad alebo degradáciu látok. vakcíny sú zložky patogénov, ktoré vyvolávajú imunitnú odpoveď a vedú k imunite proti infekčným chorobám. Falošné receptory napríklad viažu endogénne alebo cudzie látky a brzdia ich účinky.

Oblasti použitia

Terapeutické proteíny sa v medicíne široko používajú na diagnostické, profylaktické a terapeutické účely a nové drogy na základe nich sa schvaľujú každý rok. Medzi indikácie patrí napríklad astma, atopická dermatitída, migréna, rakovina, roztrúsená skleróza, osteoporóza, metabolické choroby ako napr cukrovka, hyperlipidémiaa dna, dedičné choroby, hemofíliea infekčné choroby, aby sme vymenovali len malý výber.

Aktívne zložky

Príklady:

Dávkovanie

Podľa informácií o produkte. Terapeutické proteíny sa najčastejšie injikujú parenterálne ako injekcie alebo infúzie, pretože sa rozkladajú v zažívacom trakte, a preto nie sú vhodné na perorálne podávanie. Výskum sa však uskutočňuje orálne dostupnými proteínmi a inhalovateľný inzulín je komerčne dostupný. Bielkoviny majú často dlhý polčas a zodpovedajúcim spôsobom dlhý dávkovací interval. Pre proteíny s krátkym trvaním účinku je možné predĺženie dosiahnuť štrukturálnymi modifikáciami, ako je pegylácia. Terapeutické proteíny sa môžu zriedka užívať aj perorálne - napríklad tráviace enzýmy.

Zneužívanie

Rovnako ako iné látky, aj niektoré terapeutické proteíny môžu byť zneužité, napríklad rekombinantný erytropoetín (EPO) ako dopingu agent v športe.

Kontraindikácie

Úplné bezpečnostné opatrenia možno nájsť na etikete každého lieku.

interakcie

Bielkoviny majú všeobecne porovnateľne nízky interakčný potenciál. Je tiež výhodné, že sú to endogénne produkty a že pri degradácii nevznikajú toxické metabolity.

Nepriaznivé účinky

Protein správa môže viesť k rozvoju autoprotilátky namierené proti terapeutickým látkam, zvrátením ich účinku. Imunogenicita môže spôsobiť alergické reakcie až po anafylaxia. Bielkoviny sú veľmi citlivé na vplyvy prostredia a vzhľadom na zložitý výrobný proces sú to zvyčajne drahé výrobky. biosimilarsalebo kopírovacie výrobky z biologickými, sú o niečo lacnejšie.