Výrobky Onasemnogene bebeparvovec boli schválené v USA v roku 2019 ako suspenzia na intravenóznu infúziu (Zolgensma). Štruktúra a vlastnosti Jedná sa o génovú terapiu s použitím -génu, v ktorej sa ako vektory používajú adeno -asociované vírusy sérotypu 9 (AAV9). Gén je obsiahnutý vo forme dvojvláknovej DNA v kapside ... Onasemnogen-Abeparvovec
Výrobky Voretigenneparvovec boli schválené v USA v roku 2017, v EÚ v roku 2018 a v mnohých krajinách v roku 2020 ako koncentrát a rozpúšťadlo na prípravu injekčného roztoku (Luxturna). Štruktúra a vlastnosti Voretigenneparvovec je kapsid adeno-asociovaného vírusového vektora sérotypu 2 (AAV2). Obsahuje cDNA ... Voretigenneparvovec
Výrobky Alipogentiparvovec je v EÚ schválený ako injekčný roztok od roku 2012 (Glybera). Išlo o prvú génovú terapiu uvedenú na trh v Európe. Vysoká cena lieku je kontroverzná. Štruktúra a vlastnosti Liečivo obsahuje vysoko aktívny variant génu lipoproteínovej lipázy (S447X) vo vírusovom vektore. Toto pozostáva… Alipogentiparvovec
