Produkty
Alipogentiparvovec je v EÚ schválený ako injekčný roztok od roku 2012 (Glybera). Bola to prvá génová terapia uvedená na trh v Európe. Vysoká cena lieku je kontroverzná.
Štruktúra a vlastnosti
Liečivo obsahuje vysoko aktívny variant lipoproteínu lipáza génu (S447X) vo vírusovom vektore. Pozostáva z:
- Proteínový obal z adeno-asociovaného vírusu sérotypu 1 (AAV1).
- Cytomegalovírusový promótor
- svišť zápal pečene vírusový transkripčný regulačný prvok.
- Terminál odvodený od AAV2 invertuje opakované sekvencie (invertované terminálne opakovania).
účinky
Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) obsahuje gén pre lipoproteíny lipáza, ktorý sa produkuje vo svale po správa. Vírus sa nemôže replikovať v tele a gén nie je integrovaný do ľudskej DNA, ale nachádza sa extrachromozomálne.
indikácia
Na liečbu familiárneho lipoproteínu lipáza nedostatok (LPLD) s výskytom pankreatitídy.
Dávkovanie
Podľa SPC. Liek sa vstrekuje intramuskulárne do svalov nôh raz niekoľkokrát.
Kontraindikácie
Kompletné preventívne opatrenia nájdete na štítku s liekom.
Nepriaznivé účinky
Najčastejšie možné nepriaznivé účinky zahrnúť noha bolesť, bolesť hlavy, únavaa zvýšená telesná teplota.
