Produkty
Voretigenneparvovec bol schválený v USA v roku 2017, v EÚ v roku 2018 a v mnohých krajinách v roku 2020 ako koncentrát a rozpúšťadlo na prípravu injekčného roztoku (Luxturna).
Štruktúra a vlastnosti
Voretigenneparvovec je kapsida adeno-asociovaného vírusového vektora sérotypu 2 (AAV2). Obsahuje cDNA ľudského retinálneho pigmentu epitel-špecifický 65 kDa proteín (hRPE65).
účinky
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) je liek na génovú terapiu. Liečivo dodáva bunkám pigmentového epitelu sietnice kópiu génu (cDNA) kódujúceho ľudský pigment sietnice epitel-špecifický 65-kilodaltonový proteín (RPE65). CDNA nie je inkorporovaná do genómu hostiteľskej bunky. Zostáva mimo chromozómy v jadre.
indikácia
Na liečbu pacientov so stratou zraku v dôsledku dedičnej dystrofie sietnice na základe dokázaných bialelických mutácií RPE65, ktorí majú dostatok životaschopných buniek sietnice.
Dávkovanie
Podľa SPC. Liečivo sa vstrekuje do subretinálneho priestoru. Nesmie sa podávať intravitreálne.
Kontraindikácie
- precitlivenosť
- Očná alebo periokulárna infekcia
- Aktívny vnútroočný zápal
Kompletné preventívne opatrenia nájdete na štítku s liekom.
Nepriaznivé účinky
Medzi najčastejšie možné nepriaznivé účinky patria miestne očné vedľajšie účinky:
- Sčervenanie spojovky, zápal očí, podráždenie očí, bolesť očí.
- šedý zákal
- Zvýšený vnútroočný tlak
- Slza sietnice
- Rohovkový dent
- Makulárna diera, makulopatia
- Subretinálne vklady
