Produkty
Onasemnogén bebeparvovec bol v Spojených štátoch schválený v roku 2019 ako suspenzia na intravenóznu infúziu (Zolgensma).
Štruktúra a vlastnosti
Jedná sa o génovú terapiu s použitím -génu, v ktorom je adeno-asociovaný sérotyp 9 (AAV9) vírusy sa používajú ako vektory. Gén je obsiahnutý vo forme dvojvláknovej DNA v kapside neobaleného vírusu. Vírus nie je schopný replikácie.
účinky
Cieľom liečby je zaviesť ľudský gén SMN do bunkových jadier tak, aby bolo možné produkovať dostatočné množstvo funkčného proteínu SMN. DNA nie je integrovaná do DNA hostiteľskej bunky. Je prítomný v bunkových jadrách ako stabilný takzvaný epizóm. Onasemnogen abeparvovec prechádza cez krv-mozog bariéru a má rýchlu nástup účinku.
indikácia
Na liečbu detí mladších ako 2 roky s spinálnou svalovou atrofiou (SMA) s bialelickými mutáciami prežívania motorický neurón 1 (SMN1) gén.
Dávkovanie
Podľa SPC. Liečivo sa podáva ako intravenózna infúzia a jednorazovo dávka, dávka závisí od telesnej hmotnosti.
Kontraindikácie
Kompletné preventívne opatrenia nájdete na štítku s liekom.
Nepriaznivé účinky
Najbežnejší potenciál nepriaznivé účinky zahŕňajú zvýšené hladiny aminotransferáz a zvracanie. Ťažké pečeň bola hlásená choroba. Musia sa dodržiavať príslušné bezpečnostné opatrenia.
