Terapeutický cieľ
Liečba alebo zlepšenie prognózy
Terapeutické odporúčania
- Primárne alebo neoadjuvantné chemoterapie (NACT; pred chirurgickým zákrokom) sa podáva na cytoredukciu (zmenšenie veľkosti nádoru) u pôvodne neoperovateľných nádorov.
- Adjuvant (podporný) chemoterapie sa používa, keď je riziko stredné (chirurgický zákrok s chemoterapiou) alebo keď sa nádor nedá odstrániť iba chirurgickým zákrokom.
- Následná štandardná liečba spočíva v liečbe kmeňovými bunkami (po myeloablatívnej liečbe), po ktorej nasleduje liečba minimálneho reziduálneho ochorenia izotretinoínom:
- vysokodávka chemoterapie s autológnymi transplantácia kmeňových buniek: používa sa, keď malígne (zhubné) bunky zostávajú v tele napriek chemoterapii alebo keď je možné zistiť molekulárne genetické nepriaznivé markery. Pred týmto terapie začne, kmeňové bunky sa odoberajú pacientovi, pretože kostná dreň depresia (kostná dreň je poškodený) sa vyskytuje ako vedľajší účinokdávka chemoterapia. Po terapie, sú vrátené pacientovi (= autológne transplantácia kmeňových buniek).
Nie sú tu uvedené žiadne podrobné informácie o účinných látkach a dávkach, pretože terapie režimy sa neustále upravujú.
Ďalšie poznámky
- Pacienti s rizikovým variantom neuroblastómu (12 mesiacov a staršie) sa môžu liečiť imunitnou protilátkou dinutuximab (FDA, 2015). Táto protilátka rozpoznáva antigén GD2, ktorý sa nachádza na povrchu neuroblastómu bunky.Indikácia: terapia prvej voľby alebo pri absencii odpovede na iné formy liečby a recidívy napriek intenzívnym cyklom ožarovania a chemoterapie.
- V klinickom skúšaní sa dalo preukázať, že protilátka dinutuximab sám funguje rovnako dobre ako kombinácia protilátky a interleukín-2, ktorý má výrazné vedľajšie účinky.
- vysokodávka terapia s busulfán/melfalanom proti karboplatina/etopozid/melfalanom zlepšilo 3-ročné prežívanie bez udalostí (50 oproti 38%; p = 0.0005)) pacientov s vysokým rizikom neuroblastómu (1-20 rokov) po predtým adekvátnej odpovedi na indukčnú liečbu. Liečba tiež spôsobila menej závažných nežiaducich udalostí ako karboplatina/etopozid/melfalanom. Po indukčnej liečbe dostali pacienti transplantácia kmeňových buniek nasledovalo lokálne ožarovanie a udržiavacia terapia.
