Kosáčikovitá anémia (kosáčikovitá anémia): Liečba

Všeobecné preventívne opatrenia na ochranu pred krízou kosáčikovitých buniek

  • Vyhýbanie sa
    • Desikkóza (dehydratácia)
    • Infekcia
    • Podchladenie
    • Kyslík podmienky nedostatku - nadmorská výška od 2,000 XNUMX m; lety.
  • Nikotín obmedzenie (zdržať sa tabak použitia).
  • Obmedzenie alkoholu (zdržanie sa alkoholu)
  • Preskúmanie trvalej liečby z dôvodu možného účinku na existujúcu chorobu.

Ďalšie profylaktické opatrenie

  • Povinná profylaktická penicilín správa od tretieho mesiaca života; trvanie: najmenej 5 rokov.

Všeobecné terapeutické opatrenia

  • Krvácanie z krvi - indikované v prípadoch vysokej viskozity krvi (viskozita krvi) spojenej s častými krízami bolesti

Kauzálna terapia

  • Alogénna transplantácia kmeňových buniek (presnejšie transplantácia krvotvorných kmeňových buniek; HSCT; transplantácia krvných kmeňových buniek) - prenos kmeňových buniek od jedinca rovnakého druhu s odlišnou genetikou (rodinný darca):
    • U detí do 16 rokov kompletné alogénne kmeňové bunky terapie je teraz cieľom. Väčšina pacientov môže dokonca prerušiť liečbu imunosupresíva (drogy ktoré znižujú imunitný systém funkcie) po určitom čase bez obávanej reakcie štep-proti-hostiteľovi (štep-hostiteľ).
    • Pre starších pacientov je koncept „mini“ transplantácia kmeňových buniek bol vyvinutý. Výsledkom je, že títo pacienti potom majú oboje erytrocyty (červená krv bunky), ktoré sú náchylné na kosáčikovitú tvorbu v dôsledku genetického defektu a zdravé erytrocyty. Terapeutický úspech ukazuje nárast pacientov hemoglobín (až nad 10 g / dl). Nevýhodou tejto formy terapie je to, že pacienti musia brať imunosupresíva.
  • Gen terapie: infekcia krvotvorných kmeňových buniek vírusom (lentivírusy), ktorý uložil genetickú informáciu pre správnu verziu génu v bunkách; príprava pacienta s alkylánom busulfán; liečený pacient - dnes 15-ročný - zostal bez ďalších kosáčikovitých kríz po dobu 15 mesiacov.

očkovanie

Odporúčajú sa nasledujúce očkovania: