Produkty
Velagluceráza alfa je komerčne dostupná ako prášok na prípravu infúzneho roztoku (Vpriv). V mnohých krajinách bol schválený od roku 2011.
Štruktúra a vlastnosti
Velagluceráza alfa je enzým a glykoproteín s 497 aminokyseliny a rovnaká sekvencia ako prírodná glukocerebrozidáza. Výsledkom glykozylácie s manózou je absorpcia velaglucerázy alfa predovšetkým do makrofágov.
účinky
Velagluceráza alfa (ATC A16AB10) je analógom enzýmu beta-glukocerebrozidázy. Tento enzým hydrolyzuje glukocerebrozid na glukóza a ceramid. Gaucherova choroba je charakterizovaný nedostatkom tohto lyzozomálneho enzýmu. To vedie k akumulácii glukocerebrozidu v bunkách, hlavne v makrofágoch.
indikácia
Na dlhodobú liečbu pacientov s Gaucherova choroba typu 1.
Dávkovanie
Podľa SPC. Liečivo sa podáva ako intravenózna infúzia každé dva týždne.
Kontraindikácie
- precitlivenosť
Kompletné preventívne opatrenia nájdete na štítku s liekom.
interakcie
Nie sú známe žiadne lieky interakcie.
Nepriaznivé účinky
Medzi najčastejšie možné nepriaznivé účinky patria: