Produkty
Eliglustat je komerčne dostupný vo forme tvrdej formy kapsule (Cerdelga). Bol schválený v mnohých krajinách v roku 2020.
Štruktúra a vlastnosti
Eliglustat (C.23H36N2O4Mr = 404.5 g / mol), ktorý je v lieku prítomný ako tartarát prsníka. Eliglustat je analógom glukocerebrozidu.
účinky
Eliglustat (ATC A16AX10) je špecifický inhibítor enzýmu glukozylceramid syntáza. To znižuje tvorbu a hromadenie glukocerebrozidu (glukozylceramidu). Gaucherova choroba je charakterizovaný nedostatkom lyzozomálneho enzýmu beta-glukocerebrozidázy, ktorý degraduje glukocerebrozid na glukóza a ceramid. To vedie k akumulácii glukocerebrozidu v bunkách, hlavne v makrofágoch.
indikácia
Na dlhodobú liečbu dospelých pacientov s Gaucherova choroba typu 1.
Dávkovanie
Podľa SPC. V závislosti na aktivite CYP2D6 kapsule sa užívajú jedenkrát alebo dvakrát denne, nezávisle od jedla.
Kontraindikácie
- precitlivenosť
- Liečba inhibítormi CYP (v závislosti od aktivity CYP2D6, pozri FI).
Úplné bezpečnostné opatrenia nájdete na štítku s liekom.
interakcie
Eliglustat je substrátom CYP2D6 a CYP3A4 a zodpovedajúcim liečivom interakcie sú možné.
Nepriaznivé účinky
Najbežnejším možným nepriaznivým účinkom liečby je hnačka.
