Produkty
Pegvaliase bol v USA schválený v roku 2018 ako injekčný liek (Palynziq). Droga ešte nie je registrovaná v mnohých krajinách.
Štruktúra a vlastnosti
Pegvaliase je enzým metabolizujúci fenylalanín, ktorý pozostáva z rekombinantného fenylalanínu amoniak lyáza konjugovaná s -hydroxysukcínimidom metoxypolyetylénglykolom. Gén enzýmu je odvodený od sinice. Podľa literatúry pegylácia zvyšuje stabilitu a znižuje imunogenicitu.
účinky
Enzým pegvaláza metabolizuje aminokyselinu fenylalanín na amoniak a kyselinu trans-škoricovú, ktoré sú biologicky transformované pečeň a vylučuje sa močom. Pegvaláza slúži ako náhrada za endogénny enzým fenylalanínhydroxyláza (PAH), ktorý v chorobe chýba.
indikácia
Na liečbu fenylketonúria s nekontrolovaným krv hladiny vyššie ako 600 µmol / L pri existujúcej liečbe.
Dávkovanie
Podľa SPC. Liečivo sa injektuje ako subkutánna injekcia.
Kontraindikácie
Kompletné preventívne opatrenia nájdete na štítku s liekom.
Nepriaznivé účinky
Najčastejšie možné nepriaznivé účinky zahŕňajú reakcie v mieste vpichu, bolesť kĺbovreakcie z precitlivenosti, bolesť hlavy, zovšeobecnené koža reakcie, svrbenie, nevoľnosť, bolesť brucha, orofaryngeálna bolesť, zvracanie, kašeľ, hnačkaa únava. anafylaxia je pomerne častý.