Miglustat

Produkty

Miglustat je komerčne dostupný vo forme kapsúl (Zavesca, generic). V mnohých krajinách bol schválený od roku 2004.

Štruktúra a vlastnosti

Miglustat (C.₁₀H₂₁NO₄M_r = 219.3 g / mol) je -alkylovaný iminocukor. Existuje ako biely kryštalický materiál prášok s trpkosťou klávesy ktorý je ľahko rozpustný v voda.

účinky

Miglustat (ATC A16AX06) je inhibítorom enzýmu glukozylceramid syntáza. To znižuje tvorbu a hromadenie glukocerebrozidu (glukozylceramidu). Gaucherova choroba je charakterizovaný nedostatkom lyzozomálneho enzýmu beta-glukocerebrozidázy, ktorý degraduje glukocerebrozid na glukóza a ceramid. To vedie k akumulácii glukocerebrozidu v bunkách, hlavne v makrofágoch.

indikácia

• Gaucherova choroba typu 1
• Niemann-Pickova choroba typu C (progresívne neurologické prejavy).

Dávkovanie

Podľa odborných informácií. The kapsule sa zvyčajne užívajú trikrát denne a nezávisle od jedla.

Kontraindikácie

• precitlivenosť

Kompletné preventívne opatrenia nájdete na štítku s liekom.

Nepriaznivé účinky

Najčastejšie možné nepriaznivé účinky zahrnúť hnačka, nadúvanie, bolesť brucha, strata váhy, strata chuti do jedla, poruchy videnia a tremor.