Produkty
Merkaptamín bol v roku 2019 schválený v mnohých krajinách vo forme tvrdých liekov kapsule (Procysbi). Aktívna zložka je tiež známa ako cysteamín alebo cysteamíny. V roku 2020 očné kvapky boli schválené na liečbu cystín usadeniny v rohovke (Cystadrops). Tento článok odkazuje na kapsule.
Štruktúra a vlastnosti
Merkaptamín (C.2H7NS, Mr = 77.15 g / mol) je aminotiol prítomný v liečive ako merkaptamín tartrát alebo merkaptamín hydrochlorid. Merkaptamín je produktom degradácie síra-obsahujúce aminokyselinu cysteín.
účinky
Merkaptamín (ATC A16AA04) znižuje akumuláciu cystín v určitých bunkách (napr. leukocytoch, svaloch a pečeň buniek) a oneskoruje vývoj zlyhanie obličiek. Transportuje sa do lyzozómov a vedie k degradácii cystín na cysteín a cysteín-merkaptamín disulfid, ktoré sa odstránia z lyzozómov. Polčas je približne 4 hodiny.
indikácia
Na liečbu zistenej nefropatickej cystinózy. Toto je lyzozomálne skladovacie ochorenie spôsobené mutáciou v cystínovom transportéri. To vedie k akumulácii cystínu v lyzozómoch.
Dávkovanie
Podľa SPC. Kapsule sa zvyčajne užívajú ráno a večer (každých 12 hodín). Mali by ste sa riadiť presnými informáciami o užívaní spolu s jedlom v odborných a pacientských informáciách!
Kontraindikácie
- precitlivenosť
- Precitlivenosť na penicilamín
- laktácie
Všetky podrobnosti o preventívnych opatreniach a interakcie nájdete na štítku s liekom.
Nepriaznivé účinky
Najčastejšie možné nepriaznivé účinky patrí nedostatok chuti do jedla, zvracanie, nevoľnosť, hnačka, slabosť a horúčka.
