Produkty
Agalsidáza je komerčne dostupná ako infúzny prípravok a je schválená v mnohých krajinách od roku 2001, respektíve 2003:
- Replagal: agalsidáza alfa
- Fabrazyme: betaagalzidáza
Štruktúra a vlastnosti
Agalsidáza je rekombinantná ľudská a-galaktozidáza A produkovaná biotechnologickými metódami. Aminokyselinová sekvencia je identická s prírodným lyzozomálnym enzýmom. Je to homodimér s molekulovou hmotnosťou asi 100 kDa. Jedna podjednotka sa skladá z 398 aminokyseliny.
účinky
Agalzidáza (ATC A16AB03, ATC A16AB04) nahrádza chýbajúci enzým α-galaktozidázu A v organizme a katalyzuje hydrolýzu globotriaosylceramidu (GL-3) a ďalších glykosfingolipidov.
indikácia
Na enzýmovú substitučnú liečbu u pacientov s Fabryho chorobou (nedostatok α-galaktozidázy A).
Dávkovanie
Podľa SPC. The drogy sa podávajú ako intravenózna infúzia.
Kontraindikácie
drogy sú kontraindikované v prípade precitlivenosti. Kompletné preventívne opatrenia nájdete na štítku s liekom.
interakcie
Kombinácia s chlorochín, amiodarón, benochín alebo gentamicín nie je indikované, pretože tieto látky môžu inhibovať aktivitu a-galaktozidázy.
Nepriaznivé účinky
Medzi najčastejšie potenciálne nepriaznivé účinky patria:
- Reakcie spojené s infúziou
- červeň
- Nevoľnosť
- Tuhosť svalov
- Horúčka
- Bolesť
- únava
- Bolesť hlavy
