Produkty
Patisiran sa predáva ako koncentrát na prípravu [infúzneho roztoku> infúzie] (Onpattro). Bol schválený v USA a EÚ v roku 2018 a v mnohých krajinách v roku 2019.
Štruktúra a vlastnosti
Patisiran patrí do malej skupiny interferujúcich RNA (siRNA) drogy. Je to malá dvojvláknová ribonukleová kyselina. Účinná látka je v lieku prítomná ako patisiran sodík. Patisiran je obsiahnutý v lipidových nanočasticiach na zabezpečenie absorpcie (dodania) do pečeň bunky.
účinky
Patisiran (ATC N07XX12) redukuje prírodný a mutantný TTR proteín (transtyretín) v pečeň bunky. Mutácie v tomto géne sú príčinou nesprávneho poskladania proteínu a spôsobujú dedičnú transtyretínovú amyloidózu. Účinky sú spôsobené takzvanou interferenciou RNA (RNAi). Patisiran vedie ku katalytickej degradácii TTR mRNA, ktorá inhibuje syntézu proteínov. Viaže sa na konzervatívnu oblasť v neprekladanej oblasti mRNA. Priemerný polčas je približne 3.2 dňa.
indikácia
Na liečbu dedičnej transtyretínovej amyloidózy (hATTR amyloidóza) u dospelých pacientov v štádiu 1 alebo 2. polyneuropatia.
Dávkovanie
Podľa SPC. Liečivo sa podáva ako intravenózna infúzia každé tri týždne.
Kontraindikácie
- Závažná precitlivenosť
Úplné bezpečnostné opatrenia nájdete na štítku s liekom.
Nepriaznivé účinky
Najbežnejší potenciál nepriaznivé účinky zahŕňajú periférny edém a reakcie spojené s infúziou.
