Ataluren: užitočné, iba ak sú v DMD prítomné nezmyslové mutácie gen; liek zaisťuje, že namiesto stop kodónu (príčiny potrat translácie (translácia mRNA na proteín) a teda skráteného proteínu), je zabudovaná aminokyselina nevyhnutná pre proteín, čo vedie k funkčnému dystrofínovému proteínu. Čím skôr je liek doplnený, tým vyššia je šanca na udržanie si schopnosti chôdze a svalovej funkcie.
Eteplirsen: Pomáha iba pri delécii (strate stredného chromozomálneho fragmentu) v exóne 50 (gen segment, ktorý nie je vystrihnutý počas zostrihu (spracovanie pred RNA) a je teda nevyhnutný pre transláciu); toto vypustenie je prítomné u 15% postihnutých. Liečivo je jednovláknová nukleová kyselina komplementárna k exónu 51 pre-mRNA. Viaže sa teda na uvedený exón. Kvôli väzbe sa exón odstráni počas zostrihu (dôležitý krok pri spracovaní, pri ktorom sa vytvorí funkčná RNA). Proteín sa teraz môže skrátiť, ale z umiestnenia exónu 51 sa čítací rámec zmení takým spôsobom, že odtiaľ je zakódovaná správna aminokyselinová sekvencia proteínu. Dystrofín je teda čiastočne funkčný. Schválené iba v USA!
