Dnes sa lieky nevyrábajú len v chemických laboratóriách, ale aj pomocou živých buniek, teda biotechnologicky – takzvané biofarmaceutiká. Používajú sa živočíšne bunky, kvasinkové alebo bakteriálne kultúry a veľmi zriedkavo aj rastlinné bunky.
Na rozdiel od chemickej syntézy sa biotechnológia môže použiť aj na výrobu vysoko komplexných účinných látok (ako je inzulín, beta interferón) a na liečbu chorôb, ktoré boli predtým nemožné alebo ťažko liečiteľné. Proces výroby biofarmák je však nielen drahší, ale aj oveľa zložitejší a časovo náročnejší ako pri účinných látkach, ktoré pochádzajú z chemického laboratória – chemická syntéza je vhodná len pre účinné látky s jednoduchšou chemickou štruktúrou.
Biofarmaceutiká predstavujú jeden z najrýchlejšie rastúcich podsektorov farmaceutického trhu. V Nemecku je v súčasnosti schválených viac ako 140 biofarmaceutík. Sú založené na 108 geneticky upravených účinných látkach. Pracuje sa na mnohých ďalších biofarmaceutikách.
Biosimilárne látky: imitácie biofarmaceutík
Pôvodná bunková línia je dostupná len pôvodnému výrobcovi. Iné farmaceutické spoločnosti môžu používať príbuznú bunkovú líniu, ale táto nikdy nebude identická s líniou pôvodného výrobcu. Aj tie najmenšie odchýlky vo výrobnom procese však môžu výrazne ovplyvniť účinnosť a bezpečnosť lieku. Na rozdiel od generík musia preto biosimilárne látky preukázať obe vlastnosti v prepracovaných štúdiách na bunkových kultúrach, zvieratách a ľuďoch.
V súčasnosti je v Európe schválených 14 biologicky podobných liekov. Patria sem prípravky na anémiu, poruchu krvotvorby neutropéniu a nízky vzrast.
