Produkty Nusinersen boli schválené v USA v roku 2016 a v mnohých krajinách a EÚ v roku 2017 ako riešenie pre intratekálnu injekciu lumbálnou punkciou a ako prvý liek na liečbu SMA (Spinraza). Štruktúra a vlastnosti Nusinersen je modifikovaný antisense oligonukleotid. Účinky Nusinersen (ATC M09AX07) zvyšuje tvorbu ... Nusinersen
Produkty Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) boli schválené v USA v roku 2016 (Exondys 51). Štruktúra a vlastnosti Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g/mol) je morfolinový oligomér fosforodiamidát (PMO), ktorý sa selektívne viaže na exón 51 pre-mRNA. Je to antisense oligomér s vysokou molekulovou hmotnosťou. Sekvencia je doplnková k segmentu… Eteplirsen
