Produkty
Nusinersen bol schválený v USA v roku 2016 a v mnohých krajinách a EÚ v roku 2017 ako riešenie pre intratekálnu injekciu do bedra. pichnutie a ako prvý liek na liečbu SMA (Spinraza).
Štruktúra a vlastnosti
Nusinersen je modifikovaný antisense oligonukleotid.
účinky
Nusinersen (ATC M09AX07) zvyšuje tvorbu proteínu SMN plnej dĺžky. Viaže sa na -pre-mRNA a podporuje inklúziu exónu 7 do SMN2 mRNA. To umožňuje tvorbu funkčného proteínu SMN. Polčas v CSF je 135 až 177 dní.
indikácia
Na liečbu spinálnej svalovej atrofie (SMA) spojenej s 5q.
Dávkovanie
Podľa SPC. Liečivo sa podáva intratekálne ako drieková časť pichnutie pretože neprechádza cez krv-mozog bariéra.
Kontraindikácie
- precitlivenosť
Kompletné preventívne opatrenia nájdete na štítku s liekom.
interakcie
Droga-droga interakcie cez CYP450 enzýmy alebo transportéry sa považujú za nepravdepodobné.
Nepriaznivé účinky
Najbežnejší potenciál nepriaznivé účinky zahrňte spodný a horný dýchacie cesty infekcie a zápcha.
