Produkty
Elosulfáza alfa bola schválená v EÚ a USA v roku 2014 a v mnohých krajinách v roku 2016 ako koncentrát na prípravu infúzneho roztoku (Vimizim).
Štruktúra a vlastnosti
Elosulfáza alfa je rekombinantná forma ľudského enzýmu -acetylgalaktozamín-6-sulfatázy. Vyrába sa biotechnologickými metódami.
účinky
Elosulfáza alfa (ATC A16AB12) nahrádza chýbajúci alebo znížený aktívny enzým -acetylgalaktozamín-6-sulfatázu. Tento lyzozomálny enzým sa podieľa na metabolickej degradácii glykozaminoglykánov keratánsulfátu a chondroitín-6-sulfátu.
indikácia
Na liečbu mukopolysacharidózy typu IVA (Morquio A syndróm, MPS IVA).
Dávkovanie
Podľa SPC. Liečivo sa zvyčajne podáva ako intravenózna infúzia raz týždenne.
Kontraindikácie
- precitlivenosť
Kompletné preventívne opatrenia nájdete na štítku s liekom.
Nepriaznivé účinky
Najčastejšie možné nepriaznivé účinky zahrnúť bolesť hlavy, nevoľnosť, zvracaniezažívacie ťažkosti, horúčka, zimnica, svalová bolesťdýchavičnosť a bolesť brucha. Jedná sa predovšetkým o reakcie spojené s infúziou, ktoré sa vyskytnú po správa.