Produkty
Cerliponáza alfa bola schválená v Spojených štátoch v roku 2017 ako injekčný roztok (Brineura). Extrémne vysoká cena drogy je kontroverzná.
Štruktúra a vlastnosti
Cerliponáza alfa je rekombinantná tripeptidylpeptidáza 1 (rhTPP1) vyrobená biotechnologickými metódami.
účinky
Cerliponáza alfa nahrádza u pacientov s ochorením nedostatočne aktívny enzým tripeptidylpeptidáza 1 (TPP1). Liečba môže spomaliť progresiu ochorenia a stabilizovať pacientov.
indikácia
Na liečbu neskorej infantilnej neuronálnej ceroidnej lipofuscinózy (choroba NCL2 / CLN2). Tiež sa označuje ako pediatrický demencie. Toto je veľmi zriedkavé a závažné autozomálne recesívne, neurodegeneratívne lyzozomálne skladovacie ochorenie, ktoré sa vyskytuje u detí od približne dvoch do štyroch rokov. Prejavuje sa to poruchy rečizáchvaty, poruchy hybnosti, demencie, slepotaa nakoniec, okrem iných príznakov, končí smrteľným následkom vo veku približne osem až dvanásť rokov.
Dávkovanie
Podľa SPC. Liečivo sa podáva do mozgovomiechového moku (intraventrikulárne).
