Štruktúra a vlastnosti
Malá interferujúca RNA (siRNA) je krátky synteticky vyrobený fragment RNA pozostávajúci z približne 21 až 25 nukleotidov. SiRNA má komplementárnu sekvenciu k cieľovej mRNA v ľudskom tele a zvyčajne sa podáva v dvojvláknovej forme.
účinky
Sekvenčne špecifická siRNA vedie k selektívnej degradácii komplementárnej mRNA v organizme. Génová expresia je teda inhibovaná a neprodukuje sa špecifický proteín, čo nepriamo vyvoláva farmakologický účinok. Tento fyziologický mechanizmus je tiež známy ako interferencia RNA (RNAi) a je účinný až jeden týždeň. V zásade možno pomocou tohto prístupu umlčať akýkoľvek gén v tele, čo umožňuje rôzne terapeutické aplikácie. Jednou z prekážok je skutočnosť, že nahá siRNA nemôže prechádzať bunkovými membránami kvôli svojmu negatívnemu náboju. Okrem toho sa RNA enzymaticky odbúrava v krv a môže spôsobovať vedľajšie účinky. Preto je dôležitá chemická modifikácia RNA a použitie moderných systémov dodávania liekov, ktoré dodávajú siRNA na miesto jej pôsobenia a do buniek (známych ako transfekcia).
Aktívni agenti
- Patisiran (Onpattro)
- Givosiran (Givlaari)
