Myelodysplastický syndróm: lieková terapia

Terapeutické ciele

  • Úľava od príznakov
  • Zachovanie a zlepšenie kvality života
  • Predĺženie času prežitia

Terapeutické odporúčania

Terapia s nízkym rizikom myelodysplastický syndróm.

V prípade nízkej cytopénie (pokles počtu buniek) a v závislosti od veku a komorbidít (sprievodné ochorenia) stačí u týchto pacientov najskôr pozorovať alebo čakať („pozorovať a čakať“). Spravidla overené anémia je spúšťačom pri štarte terapie.

  • Podporná terapia
    • Transfúzie (erytrocyty, krvné doštičky) zamerané na príznaky - pozri „Ďalšia liečba“
    • Pre infekcie: skoro správa širokospektrálneho antibiotiká (profylaktické správa sa neodporúča).
    • Jaskyňa: nedávajte steroidy a najlepšie žiadne nesteroidné protizápalové lieky (NSAID)!
  • Využitie rastových faktorov - erytropoietín terapie (EPO terapia).
    • Na opravu nesprávne nasmerovanej krvotvorby (krv tvorenie).
    • Indikácie:
      • 5q anomálie (del (5q)) a / alebo.
      • SEPO <500 mU / ml a / alebo
      • <2 EC (červená krv bunkové koncentráty) za mesiac.
    • Použitie: rHuEpo (rekombinantný človek erytropoietín) (40-60,000 500 U / týždeň. Sc) alebo darbepoetín (2 µg každé 3-XNUMX týždne).
    • Pri neutropenických febrilných epizódach (febrilné epizódy spojené s poklesom neutrofilné granulocyty/ patria k bielym krv bunková skupina v krvi): faktory stimulujúce kolónie granulocytov (G-CSF).
    • In trombocytopénia (zníženie počtu doštičky / krvné doštičky): agonisty receptora trombopoetínu romiplostim a eltrombopag.
  • Imunomodulačná terapia
    • Indikácie:
      • Pacienti s MDS v skupine s „nízkym“ alebo „stredným“ rizikom a abnormalitou 5q (del (5q)); a
      • SEPO ≥ 500 mU / ml a
      • <2 EC (koncentráty červených krviniek) za mesiac.
    • Použitie: Lenalidomid (Red Hand Letter: nová dôležitá poznámka o reaktivácii vírusových infekcií).
    • Môže sa znížiť frekvencia požadovaných transfúzií. Môže sa tiež stať, že nie sú potrebné ďalšie transfúzie.
    • Zistilo sa, že ďalšie terapeutické opatrenia sú pre týchto pacientov nedostatočne účinné alebo nevhodné.
  • Imunosupresívna terapia
    • Indikácie:
      • Vek <60 rokov
      • Výbuchy v kostnej dreni <5
      • Normálna cytogenetika
      • Transfúzne závislé
    • Použitie: Antitymocytový globulín (ATG) alebo CsA.

Liečba vysokého rizika myelodysplastický syndróm.

  • Chemoterapia - ak nie je k dispozícii vhodný darca kmeňových buniek.
    • Znížiť prebytok výbuchov (mladé, ešte nie konečne diferencované bunky).
    • Indikácie:
    • Použitie: 5-azacitidín (Pokyny na dávkovanie: Pokiaľ je 5-azacitidín účinný a nedochádza k závažnej toxicite (toxicite)).
    • Výrazné predĺženie celkového prežitia!
  • Intenzívna polychemoterapia (indukčné protokoly AML) - nie je zavedenou možnosťou liečby pre vysoko rizikových pacientov s MDS!
    • Indikácie:
      • Vysoko rizikoví pacienti vo veku <70 rokov bez komorbidít (sprievodných ochorení), berúc do úvahy pomer rizika a prínosu.
    • Približne 60% úplné odpustenie

Ostatné účinné látky

  • Luspatercept (spôsob účinku: Pasca ligandu: priťahuje a zachytáva hormóny ktoré potláčajú erytropoézu (proces tvorby a vývoja erytrocyty/ červené krvinky)): štúdia fázy III preukázala, že približne 38% účastníkov užívajúcich luspatercept nevyžadovalo a transfúzia krvi najmenej 8 týždňov (placebo skupina: 13%); 28% pacientov užívajúcich liek bolo dokonca bez transfúzií viac ako 12 týždňov (skupina s placebom: 8%).