Terapeutické ciele
- Úľava od príznakov
- Zachovanie a zlepšenie kvality života
- Predĺženie času prežitia
Terapeutické odporúčania
Terapia s nízkym rizikom myelodysplastický syndróm.
V prípade nízkej cytopénie (pokles počtu buniek) a v závislosti od veku a komorbidít (sprievodné ochorenia) stačí u týchto pacientov najskôr pozorovať alebo čakať („pozorovať a čakať“). Spravidla overené anémia je spúšťačom pri štarte terapie.
- Podporná terapia
- Transfúzie (erytrocyty, krvné doštičky) zamerané na príznaky - pozri „Ďalšia liečba“
- Pre infekcie: skoro správa širokospektrálneho antibiotiká (profylaktické správa sa neodporúča).
- Jaskyňa: nedávajte steroidy a najlepšie žiadne nesteroidné protizápalové lieky (NSAID)!
- Využitie rastových faktorov - erytropoietín terapie (EPO terapia).
- Na opravu nesprávne nasmerovanej krvotvorby (krv tvorenie).
- Indikácie:
- 5q anomálie (del (5q)) a / alebo.
- SEPO <500 mU / ml a / alebo
- <2 EC (červená krv bunkové koncentráty) za mesiac.
- Použitie: rHuEpo (rekombinantný človek erytropoietín) (40-60,000 500 U / týždeň. Sc) alebo darbepoetín (2 µg každé 3-XNUMX týždne).
- Pri neutropenických febrilných epizódach (febrilné epizódy spojené s poklesom neutrofilné granulocyty/ patria k bielym krv bunková skupina v krvi): faktory stimulujúce kolónie granulocytov (G-CSF).
- In trombocytopénia (zníženie počtu doštičky / krvné doštičky): agonisty receptora trombopoetínu romiplostim a eltrombopag.
- Imunomodulačná terapia
- Indikácie:
- Pacienti s MDS v skupine s „nízkym“ alebo „stredným“ rizikom a abnormalitou 5q (del (5q)); a
- SEPO ≥ 500 mU / ml a
- <2 EC (koncentráty červených krviniek) za mesiac.
- Použitie: Lenalidomid (Red Hand Letter: nová dôležitá poznámka o reaktivácii vírusových infekcií).
- Môže sa znížiť frekvencia požadovaných transfúzií. Môže sa tiež stať, že nie sú potrebné ďalšie transfúzie.
- Zistilo sa, že ďalšie terapeutické opatrenia sú pre týchto pacientov nedostatočne účinné alebo nevhodné.
- Indikácie:
- Imunosupresívna terapia
- Indikácie:
- Vek <60 rokov
- Výbuchy v kostnej dreni <5
- Normálna cytogenetika
- Transfúzne závislé
- Použitie: Antitymocytový globulín (ATG) alebo CsA.
- Indikácie:
Liečba vysokého rizika myelodysplastický syndróm.
- Chemoterapia - ak nie je k dispozícii vhodný darca kmeňových buniek.
- Znížiť prebytok výbuchov (mladé, ešte nie konečne diferencované bunky).
- Indikácie:
- Pacienti, ktorí nemajú nárok na transplantácia kmeňových buniek (pri strednom riziku II alebo vysokom riziku).
- Ako most k alogénnemu transplantácia kmeňových buniek.
- Použitie: 5-azacitidín (Pokyny na dávkovanie: Pokiaľ je 5-azacitidín účinný a nedochádza k závažnej toxicite (toxicite)).
- Výrazné predĺženie celkového prežitia!
- Intenzívna polychemoterapia (indukčné protokoly AML) - nie je zavedenou možnosťou liečby pre vysoko rizikových pacientov s MDS!
- Indikácie:
- Vysoko rizikoví pacienti vo veku <70 rokov bez komorbidít (sprievodných ochorení), berúc do úvahy pomer rizika a prínosu.
- Približne 60% úplné odpustenie
- Indikácie:
Ostatné účinné látky
- Luspatercept (spôsob účinku: Pasca ligandu: priťahuje a zachytáva hormóny ktoré potláčajú erytropoézu (proces tvorby a vývoja erytrocyty/ červené krvinky)): štúdia fázy III preukázala, že približne 38% účastníkov užívajúcich luspatercept nevyžadovalo a transfúzia krvi najmenej 8 týždňov (placebo skupina: 13%); 28% pacientov užívajúcich liek bolo dokonca bez transfúzií viac ako 12 týždňov (skupina s placebom: 8%).