Cystická fibróza: príčiny a liečba

Príznaky Pri cystickej fibróze (CF, cystická fibróza) sú postihnuté rôzne orgánové systémy, čo má za následok heterogénny klinický obraz s príznakmi rôznej závažnosti: Dolné dýchacie cesty: Chronický kašeľ s tvorbou viskózneho hlienu, obštrukcia, opakujúce sa infekčné choroby, napr. zápal, prestavba pľúc (fibróza), pneumotorax, respiračná insuficiencia, dýchavičnosť, sipot, nedostatok kyslíka. Horný… Cystická fibróza: príčiny a liečba

Elexakaftor

Produkty Elexacaftor bol schválený v USA v roku 2019 a v mnohých krajinách v roku 2020 ako kombinácia fixnej ​​dávky s tezacaftorom a ivakaftorom vo forme filmom obalených tabliet (Trikafta). V rannej dávke sú zahrnuté všetky tri účinné látky. Vo večernej dávke iba ivakaftor. Štruktúra a vlastnosti Elexakaftor (C26H34F3N7O4S, Mr = 597.7 g/mol) existuje ... Elexakaftor

Ivakaftor

Výrobky Ivacaftor boli schválené FDA a EMA v roku 2012 a spoločnosťou Swissmedic v roku 2014 vo forme filmom obalených tabliet (Kalydeco). K dispozícii je tiež pevná kombinácia s lumakaftorom (Orkambi). V roku 2016 bola schválená aj granula. V roku 2018 bola kombinácia s tezacaftorom schválená v USA a EÚ (Symdeko, Symkevi). V roku 2020… Ivakaftor

Tezacaftor

Výrobky Tezacaftor bol schválený v USA a EÚ v roku 2018 a v mnohých krajinách v roku 2019 vo fixnej ​​kombinácii s predtým registrovaným ivakaftorom vo forme filmom obalených tabliet (Symdeko). V roku 2020 bola schválená pevná kombinácia s tezacaftorom, elexacaftorom a ivakaftorom (Trikafta). Štruktúra a vlastnosti Tezacaftor (C26H27F3N2O6, Mr = 520.5 g/mol) existuje ako biely… Tezacaftor