Príznaky Pri cystickej fibróze (CF, cystická fibróza) sú postihnuté rôzne orgánové systémy, čo má za následok heterogénny klinický obraz s príznakmi rôznej závažnosti: Dolné dýchacie cesty: Chronický kašeľ s tvorbou viskózneho hlienu, obštrukcia, opakujúce sa infekčné choroby, napr. zápal, prestavba pľúc (fibróza), pneumotorax, respiračná insuficiencia, dýchavičnosť, sipot, nedostatok kyslíka. Horný… Cystická fibróza: príčiny a liečba
Výrobky Ivacaftor boli schválené FDA a EMA v roku 2012 a spoločnosťou Swissmedic v roku 2014 vo forme filmom obalených tabliet (Kalydeco). K dispozícii je tiež pevná kombinácia s lumakaftorom (Orkambi). V roku 2016 bola schválená aj granula. V roku 2018 bola kombinácia s tezacaftorom schválená v USA a EÚ (Symdeko, Symkevi). V roku 2020… Ivakaftor
Produkty Lumacaftor je komerčne dostupný v fixnej kombinácii s ivakaftorom CFTR potenciátorom vo forme filmom obalených tabliet (Orkambi). Liek bol schválený v EÚ a USA v roku 2015 a v mnohých krajinách v roku 2016. Štruktúra a vlastnosti Lumacaftor (C24H18F2N2O5, Mr = 452.4 g/mol) existuje ako biely prášok, ktorý je prakticky… Lumakaftor
