Príznaky Pri cystickej fibróze (CF, cystická fibróza) sú postihnuté rôzne orgánové systémy, čo má za následok heterogénny klinický obraz s príznakmi rôznej závažnosti: Dolné dýchacie cesty: Chronický kašeľ s tvorbou viskózneho hlienu, obštrukcia, opakujúce sa infekčné choroby, napr. zápal, prestavba pľúc (fibróza), pneumotorax, respiračná insuficiencia, dýchavičnosť, sipot, nedostatok kyslíka. Horný… Cystická fibróza: príčiny a liečba
Produkty Elexacaftor bol schválený v USA v roku 2019 a v mnohých krajinách v roku 2020 ako kombinácia fixnej dávky s tezacaftorom a ivakaftorom vo forme filmom obalených tabliet (Trikafta). V rannej dávke sú zahrnuté všetky tri účinné látky. Vo večernej dávke iba ivakaftor. Štruktúra a vlastnosti Elexakaftor (C26H34F3N7O4S, Mr = 597.7 g/mol) existuje ... Elexakaftor
Produkty Lumacaftor je komerčne dostupný v fixnej kombinácii s ivakaftorom CFTR potenciátorom vo forme filmom obalených tabliet (Orkambi). Liek bol schválený v EÚ a USA v roku 2015 a v mnohých krajinách v roku 2016. Štruktúra a vlastnosti Lumacaftor (C24H18F2N2O5, Mr = 452.4 g/mol) existuje ako biely prášok, ktorý je prakticky… Lumakaftor
Výrobky Tezacaftor bol schválený v USA a EÚ v roku 2018 a v mnohých krajinách v roku 2019 vo fixnej kombinácii s predtým registrovaným ivakaftorom vo forme filmom obalených tabliet (Symdeko). V roku 2020 bola schválená pevná kombinácia s tezacaftorom, elexacaftorom a ivakaftorom (Trikafta). Štruktúra a vlastnosti Tezacaftor (C26H27F3N2O6, Mr = 520.5 g/mol) existuje ako biely… Tezacaftor
